日前，致力于開發(fā)治療糖尿病的干細(xì)胞療法公司ViaCyte宣布完成由貝恩資本（Bain Capital Life Sciences）參與投資的2700萬(wàn)美元融資，以進(jìn)一步推進(jìn)該公司多款候選藥物的開發(fā)，努力為糖尿病患者提供潛在的新療法。據(jù)公開信息顯示，該公司目前已完成逾2億美元融資。
ViaCyte公司有兩個(gè)專有技術(shù)平臺(tái)，分別是干細(xì)胞擴(kuò)增和分化平臺(tái)，和用于細(xì)胞遞送的可植入設(shè)備Encaptra。該公司通過將多能干細(xì)胞分化為胰島前體（PEC-01細(xì)胞）來開發(fā)PEC系列藥物。目前，其3款PEC系列候選藥物中已有2款進(jìn)入臨床開發(fā)階段。
該公司開發(fā)的PEC-Direct（VC-02）療法旨在允許血管進(jìn)入設(shè)備，并直接與植入的PEC-01細(xì)胞相互作用，其目的是為了實(shí)現(xiàn)穩(wěn)固的植入。但由于植入的細(xì)胞沒有被免疫系統(tǒng)隱藏，因此患者將需要使用免疫抑制劑來保護(hù)細(xì)胞，因此僅適用于高危1型糖尿病患者。臨床數(shù)據(jù)表明，其植入的細(xì)胞能夠在1型糖尿病患者中產(chǎn)生循環(huán)的C肽（胰島素的生物標(biāo)志物）。目前，該公司還在開發(fā)其治療1型糖尿病患者的低血糖，血糖不穩(wěn)定，和/或反復(fù)出現(xiàn)嚴(yán)重的降血糖事件。
PEC-Encap（VC-01）是一種將胰島前體放置在Encaptra遞送系統(tǒng)中，并通過皮下植入方式給藥的產(chǎn)品。Encaptra系統(tǒng)通常可以防止免疫排斥和免疫敏化，有效保護(hù)移植細(xì)胞免受患者適應(yīng)性免疫系統(tǒng)的影響。一旦植入，PEC-01細(xì)胞將被轉(zhuǎn)化為內(nèi)分泌細(xì)胞，并以一種可調(diào)節(jié)的方式分泌胰島素和其他激素來控制血糖水平，就像健康人胰腺中的內(nèi)分泌細(xì)胞一樣。
在與CRISPR Therapeutics公司的合作中，ViaCyte基于其專有的多能干細(xì)胞系CyT49做了一些特別設(shè)計(jì)，使其可以消除對(duì)患者免疫系統(tǒng)的破壞，進(jìn)而免去了對(duì)免疫抑制劑的需求。他們利用基因編輯技術(shù)，敲除CyT49多能干細(xì)胞系中的一種與T細(xì)胞攻擊有關(guān)的微球蛋白基因，進(jìn)而達(dá)到保護(hù)胰島細(xì)胞免受排斥的目的。這些干細(xì)胞系正被用于PEC-QT（VCTX210）的開發(fā)，它有潛力成為治療具有胰島素需求的1型和2型糖尿病患者的潛在療法。
“我們感謝這些優(yōu)秀的投資者，以及我們的臨床試驗(yàn)參與者的持續(xù)支持。我們將繼續(xù)為需要胰島素治療的糖尿病患者提供潛在新療法，”ViaCyte首席執(zhí)行官，兼總裁Paul Laikind博士說：“展望未來，我們將繼續(xù)優(yōu)化PEC-Direct和PEC-Encap的療效，并與合作伙伴CRISPR Therapeutics一起努力開發(fā)PEC-QT治療有需要的患者?！?/p>
（文源：創(chuàng)鑒匯）
